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Qu'est-ce qu'une maladie dite "rare" ?

Les maladies dites "rares" affectent chacune un nombre restreint de personnes au regard de la population générale, soit moins d'une personne sur 2.000. Elles ont en commun de ne pas avoir de traitement qui guérisse, et d'avoir un pronostic où la vie est souvent en jeu. Elles empêchent de bouger (myopathies), de voir (rétinites), de comprendre (X fragile), de respirer (mucoviscidose), de résister aux infections (déficits immunitaires), etc.

Combien y a-t-il de maladies rares ?

On dénombre environ 5.000 maladies rares. Ce chiffre reste approximatif car on ne connaît pas leur nombre exact, il varie avec les avancées de la médecine et de la recherche. 80 % de ces maladies sont d'origine génétique. 50 % concernent les adultes.

Quelques exemples de maladies rares

Combien de personnes sont concernées par les maladies rares ?

On estime que chacune d'entre elles concerne moins de 30.000 personnes. Pourtant, au total, elles touchent 4 à 6 % de la population, soit plus de 400.000 Belges et 25 à 30 millions d'Européens. Comme n'importe quelle maladie, une maladie rare peut atteindre chacun à un moment donné de sa vie.

Où obtenir de l'information sur les maladies rares ?

Vous pouvez obtenir des informations en écrivant à Maladies Rares Info Services: info-services@maladiesrares.org.

Vous pouvez également consulter Orphanet, une base de données sur Internet sur les maladies rares et les médicaments orphelins en libre accès pour tous publics. Son objectif : utiliser les informations disponibles pour améliorer le diagnostic et la prise en charge des maladies rares et faire progresser la recherche. Orphanet propose des informations sur plus de 3.400 maladies génétiques, recense plus de 1.000 programmes de recherche en cours, les laboratoires de diagnostic, les associations de malades et les consultations spécialisées: www.orpha.net

Qu'est-ce qu'Eurordis ?

Eurordis (www.eurordis.org) est une fédération européenne d'associations de malades. Elle agit auprès des autorités compétentes pour favoriser la mise en place de réglementations s'inscrivant dans le cadre d'une politique européenne de lutte contre les maladies rares. Elle a contribué à la création dans les pays européens de collectifs nationaux d'associations de maladies rares.

Qu'est-ce qu'un médicament orphelin ?

On appelle médicament orphelin, un médicament que l'industrie pharmaceutique est peu encline à développer dans les conditions normales du marché. Certaines affections sont si peu fréquentes que le coût de développement et de la mise sur le marché d'un médicament destiné à les diagnostiquer, les prévenir ou les traiter ne serait pas amorti par les ventes escomptées du produit.

Qu'est-ce que le Règlement Européen concernant les Médicaments Orphelins ?

Le Règlement Européen concernant les Médicaments Orphelins, voté par le Parlement Européen le 16 décembre 1999, a pour objet "d'établir une procédure communautaire visant à désigner certains médicaments comme médicaments orphelins et d'instaurer des mesures d'incitation destinées à favoriser la recherche, le développement et la mise sur le marché de médicaments ainsi désignés". Seize ans après les Etats-Unis et six ans après le Japon, l'Union Européenne se dote enfin d'un instrument légal permettant le développement de nouveaux médicaments par les industriels européens de la pharmacie et des biotechnologies pour les maladies rares ne représentant pas un débouché commercial suffisant. Dorénavant, peuvent être désignés comme médicaments orphelins, les produits de santé ayant un usage de prévention, de diagnostic ou de traitement pour une maladie atteignant moins de 1 personne sur 2.000, et capables de démontrer un bénéfice pour les patients supérieur aux produits existants déjà en Europe. Le règlement européen est particulièrement incitatif en accordant comme avantage une exclusivité commerciale de 10 ans (contre 7 ans aux Etats-Unis).

Qu'est-ce que le Comité de désignation des médicaments orphelins ?

Ce Comité ou COMP pour "Committee of Orphan Medicinal Products" est chargé, au sein de l'Agence européenne du médicament, de l'application du Règlement sur les médicaments orphelins. Il se réunit une fois par mois, à Londres, avec des représentants des 15 pays et des représentants de patients.

Que permet l'octroi du label "médicament orphelin" ?

L'octroi du label "médicament orphelin" par l'Agence européenne du médicament permet à l'industriel de bénéficier de conseils scientifiques pour développer des essais cliniques et, en cas de commercialisation du produit, de bénéficier d'une exclusivité de 10 ans qui permettra de rentabiliser son investissement.